La terapia che Vukan Stojiljkovic, di otto mesi, ha dovuto ricevere da Vranje, era disponibile solo all’estero per un compenso di due milioni e mezzo di euro. Vukan soffre di atrofia muscolare spinale, una malattia rara, grave e in alcuni casi fatale. A proposito, le cifre mostrano che un neonato su 10.000 soffre di atrofia muscolare spinale, cioè ha la possibilità di soffrire di questa malattia.

Questa è una malattia grave e progressiva, i cui sintomi possono svilupparsi nei primi mesi di vita. Si manifesta con una graduale atrofia dei muscoli e dei nervi. Nelle forme più gravi della malattia, come il tipo 1, la morte può avvenire molto rapidamente, anche prima del secondo anno di vita.

In altri tipi di malattie, i bambini hanno uno stile di vita gravemente interrotto e un’aspettativa di vita significativamente più breve.

A Vukanu è stato diagnosticato il tipo più grave di malattia. Sua madre ha detto che la sua malattia è stata scoperta quando aveva solo sei mesi.

“Abbiamo iniziato a notare i primi segni della malattia quando aveva tre mesi. Erano diversi in tutti i bambini, alcuni si muovevano un po’ e altri non si muovevano affatto quando è stata diagnosticata la malattia”, ha detto la madre di Vukan Stojiljkovic, Ivana. .

Secondo lui, la lingua di Vukan tremava e questo ha catturato l’attenzione del medico quando ha annunciato che era possibile che Vukan avesse la SMA.

“Speriamo davvero che i medici abbiano torto, ma non lo sono. Ci vogliono due milioni e mezzo di euro, ci vuole l’aiuto di molte persone e i fondi non possono essere semplicemente raccolti”, ha detto.

Puoi aiutare Vukan inviando un messaggio dal 1239 al 3030.

Ha bisogno della terapia genica, il farmaco più costoso del mondo – “Zolgensma”, ma non è l’unica terapia per la SMA. Ce ne sono tre e lo specialista decide quale paziente necessita di terapia.

Dei tre, due sono registrati in Serbia, ovvero “Spinraza”, che si riceve ogni quattro mesi, e si applica con una puntura lombare. Il secondo, “Risdiplam” viene applicato per via orale e il terzo, che non è registrato in Serbia – “Zolgensma”, considerato una futura terapia nel trattamento di questa grave malattia. Viene somministrato per via endovenosa e una volta.

“Zolgensma” è approvato in diversi paesi del mondo, principalmente in America, ma è disponibile anche in Europa. Si tratta di Francia, Regno Unito, Italia, Portogallo, Svizzera, Norvegia, Grecia, Bulgaria, Repubblica Ceca, Ungheria, Russia, Croazia e Slovenia. In questi paesi è gratuito, ovvero le spese mediche sono coperte dall’assicurazione sanitaria.

Stojanovi: La nostra legge riconosce la terapia genica

Il dottor Radan Stojanovi ha spiegato che “Zolgensma” appartiene al cosiddetto gruppo. medicina innovativa, ed è essenzialmente un vivido esempio di terapia genica.

“La nostra legge riconosce tale terapia genica. Tuttavia, esiste un regolamento problematico per le importazioni, per il semplice motivo che “per ogni terapia importata nel Paese, deve essere fornito un campione”. specifico per ogni paziente ed è molto costoso. Se prendessimo un campione di tutti, sarebbe una spesa inutile”, ha affermato Olivera Jovovic, presidente dell’associazione serba SMS.

Bojan Trkulja dell’Associazione dei produttori di farmaci innovativi ha affermato che, grazie alla farmacoeconomia, il modo in cui viene espresso il valore di una particolare terapia, è stato dimostrato che tale terapia una tantum non è solo economica, ma salva anche il sistema sanitario rispetto alla terapia standard a lungo termine.

“Questo è un farmaco genetico, che viene somministrato solo una volta e ha dimostrato di portare ai pazienti una migliore funzione motoria, capacità, prolungamento della vita e costi inferiori rispetto ai costi standard che si verificherebbero senza il trattamento con quel farmaco, in particolare con le terapie esistenti. , ” Lui ha spiegato.

“Se la terapia potesse essere introdotta in Serbia, ovviamente sarebbe a spese del Fondo repubblicano di assicurazione sanitaria, come le altre due terapie”, ha affermato Jovovi.

Tuttavia, Stojanovi avverte che il farmaco non è miracoloso, e non dovrebbe causare euforia, e dobbiamo metterlo nel posto giusto della terapia.

“Otterremo il massimo valore dal farmaco se lo applichiamo il prima possibile dall’esordio della malattia, cioè dall’esordio dei primi sintomi. La medicina non può annullare i danni già fatti, ma il suo valore è curare. prevenire la progressione della malattia, cioè peggiorare”, Stojanovic.

Ricordare è stato avviato un progetto pilota sul Fronte Popolare GAK Screening neonatale per la diagnosi precoce dell’atrofia muscolare spinale. Un neurologo della Clinica pediatrica universitaria di Tirsova, Dimitrija Nikoli, ha affermato che ciò che era stato pianificato per molto tempo stava finalmente “apparendo brillante”.

“Quando si tratta di terapia, sono tutti molto efficaci se usati quando non ci sono sintomi clinici della malattia. Ciò significa che quando il bambino non è diverso da un neonato sano. Facendo lo screening neonatale, rimuoviamo una goccia di sangue”, ha detto.

Ha aggiunto che è stato concordato che un incontro con i rappresentanti del Ministero della Salute fosse programmato dopo i primi risultati e che i fondi potessero essere specificati nel budget per il 2023 per coprire i progetti in tutto il paese.

“È importante rilevare la malattia in tempo. Quando è fatto, le possibilità sono inimmaginabili”, ha concluso Nicolic.